2015年最显著的医学研究结果
——杰罗姆·格罗普曼
6月，美国医学研究院建议建立一个国家跟踪系统，这将鼓励旁观者心肺复苏术的教学。
照片由HARAZ N. GHANBARI/美联社提供
每个星期，我阅读十五期左右的期刊，包括一些特色的基础科学、其他的临床研究和病例，还有一些混合的内容。作为一位血液疾病和癌症的专家，在我的领域，我特别关注那些报告的进展和失败。但我也被我的学科之外的医学和生物学方面的工作所吸引。这些研究可能会颠覆传统的思维和实践，或者说他们可以关联到一个人的经历或者一个家庭成员的境况。在2015年医学和生物学的一系列显著发现中，我承认，基于上述标准而优先考虑那些报道，似乎才是最有意义的。
1. 在医院之外接受心肺复苏术
几个月前，我在健康俱乐部的游泳池游泳完之后，路过运动区，看到一个中年男子骑着一个固定的自行车摔倒在地板上。我跑了过去，评估他的状况，确定了他没有脉搏，没有呼吸，并开始实施心肺复苏术。幸运的是，健康俱乐部有一个去纤颤器，同时有一个教练员也携带它赶到了现场。我们对这个中年男子震击了三次，并且持续心肺复苏术直到救护人员的到来。他被送往当地的医院。后来我才得知，由于在他的左主冠状动脉发生堵塞，而导致了心脏病突发。这种类型的心脏病发作被称为寡妇制造者，因为它对大量心肌造成了伤害，而死亡是通常的结果。这名男子得以幸存，并从医院出院实行心脏康复计划。我现在再一次看见了他来健康俱乐部运动。
今年来自瑞典的一份报告强调了心肺复苏术在医院外拯救生命所扮演的角色的重要性。根据《新英格兰医学杂志》上发表的报告研究表明，在救护人员到来之前，旁观者如果抢先急救，伤者三十天存活率为10.5%，相对而言，如果没有这样的抢救措施，存活率就只有4%。今年六月份，美国医学研究院建议建立一个国家跟踪系统，在某种程度上，这将鼓励旁观者心肺复苏术的教学。但是，正如另一份报告和社论指出同样的问题，在这样的设定模式下，我们应该依靠更多的机会——例如，在救护人员到来之前，通过使用智能手机来通知附近需要进行心肺复苏术的人。应用程序可能就可以帮助挽救遭遇中的生命。
2. 减缓艾滋病病毒的传播
在1978年，我从波士顿搬到洛杉开始我的奖学金培训计划。我没想到会在那里遇到一种新的疾病，但在几年后我就有了。这种神秘的疾病，它最初是罕见的，后来被称为艾滋病，很快，导致它的根本原因被确认为艾滋病病毒。到20世纪90年代末，研究人员已经开发出了十几种抗病毒药物。当作为一种所谓的鸡尾酒组合使用时，这些药物已经大大降低了受感染者的死亡率。但行为矫正的巨大的挑战是：艾滋病病毒仍然是通过不安全的性行为来有规律的传播的。
今年，巴黎圣路易斯医院的简·米歇尔·莫丽娜做了一个大胆的临床试验，通过服用抗滤过性病原体药物来观察不安全性行为之前和之后的结果。这样的策略并不完全是像服用避孕药那么简单，但很接近。大约有400人参与了这个研究项目。九个月后，在安慰剂组有14例新的艾滋病病毒感染者——有二百人服用了惰性的药丸——只有2个新出现的感染者，给予了抗滤过性病原体药物。这个试验可以使临床干预适应现实生活中的实际行为，并将为公共卫生提供策略来抑制艾滋病病毒的传播。
3. 一种病毒的传播
今年五月，有一种鲜为人知的、名叫“齐卡”的病毒出现在巴西,并且这种病毒已经被发现在哥伦比亚和苏里南。最早是在1947年乌干达的齐卡森林猕猴中发现。在经过鉴定后的半个世纪中，有报道称，在非洲和东南亚的所有病例中，有该病例的患者不到十五例。在2007年，这种病毒在密克罗尼西亚爆发，有近四分之三的人口显示具有抗体。由于“齐卡”病毒是由蚊子传播，全球卫生官员预计，它将很快出现在美洲中部地区和加勒比地区；在那之后，它可能到达我们的海岸只是一个时间问题。这种病毒属于黄病毒科，其中还包括登革热和黄热病。这种病毒的感染者往往需要住院治疗，同时有些人患有吉兰-巴雷综合征，其身体的免疫系统会刺激神经。使用杀虫剂已经很难控制携带“齐卡”病毒的蚊子了，但是科学家们可以使用一种叫“CRISPR”的基因编辑工具，这种工具可以让不育男性繁殖。在过去，类似的策略减少了昆虫的种群和他们所携带的疾病。
4. 基因组学
21世纪初，当人类基因组被解码破译时，一些科学家预测，战胜众多疾病的时候到来了。但是，随着每一次的发现，会有因为新的知识将如何使用而产生的不可预测性。当然，医学会不断进步，但是他们会属于哪一种疾病的领域呢？九年前，华盛顿大学医学院的研究人员，在圣路易斯报道，在PCSK9基因的特定变异组中有非常低水平的低密度脂蛋白（“坏的”）胆固醇。这显著降低了胆固醇和其他物质致动脉病变而患动脉粥样硬化冠状动脉心脏病的风险。在过去，科学家们倾向于关注药物的研发，来阻止有害基因突变的影响。然而今年，美国食品和药品监督管理局批准了模仿保护PCSK9基因突变作用的药物治疗，来将其好处给予持续高胆固醇患者。
5. 癌症阻断
慢性淋巴细胞性白血病，是一种常见的血液癌症，主要发生于老年人身上，但有时也会发生在年轻人当中。它的发病机理通常开始是缓慢的，但是随后可以加快病情恶化，阻塞肝、脾和骨髓的正常运转造成衰弱和死亡，同时阻碍生成正常的血细胞。治疗慢性淋巴细胞性白血病的经典方法是化疗有毒恶性肿瘤细胞，最常用的药物为苯丁酸氮芥。这是一个稳妥的有益的疗效，通常需要一年左右的消退过程。在过去的十年里，科学家们一直在探索细胞如何相互沟通，从外部接收信号和传输，然后通过一连串的分子，到他们的内部。针对这些分子可以使治疗变得更加具体化，同时使毒性更少。这个月，在《新英格兰医学杂志》上，一群肿瘤学家报道了这种策略在应对慢性淋巴细胞性白血病上的成功。他们证明了一种名为“ibrutinib”的药物，干扰了信号分子“BTK”，对慢性淋巴细胞性白血病患者产生了持久深度的缓解作用。而且，其疗效往往持续到超过临床试用期结束，同时复发的概率很低。针对许多癌症的一个挑战是，它们有冗余通信系统；当一个信号通路被切断时，另一个仍然可以传递信息，来使恶性肿瘤生长和分化。不过有的时候，比如在“ibrutinib”药物的情况下，断开一个网络可能会导致发生戏剧性的改善。
6. 复制的危机
我对“开放科学合作”的争论引起了兴趣，这是一个由试图对在各种领域中发表的研究结果进行重现的研究者组成的零散团队。作为实验室的负责人，我知道这是多么的令人畏惧。即便是技术规格上最微不足道的偏差——培养细胞，定量蛋白，检测核糖核酸——都可以使一个实验难以被复制。一个基础科学实验室就如同我的一样，与人体相比，是一个相对受控的环境，所以要从临床研究，特别是涉及心理和行为的实验中确定结果，就更难了，这一点不足为奇。8月份，“开放科学合作”报道已经重新尝试了一组从认知心理学和社会心理学领域的研究，并且未能重现近三分之二领域的结果。这不应该被视为一个原来的研究人员要么是草率的或者不诚实的迹象。但它确实表明，我们应该用怀疑的眼光看待这样的结果，特别是因为心理学实验研究过快的被兜售给普通媒体吹捧，来揭示我们本性的基本真理。
7. 安慰剂的力量
因为个人和专业的原因，我很着迷于安慰剂效应。遭受了失败的背部手术，我的腰椎疼痛有很多年了。从我的一部分经验看，是如何与熟练的康复专业人员之间进行互动交流，即便在任何物理方法介入之前，这可以缓解我的一些痛苦。作为从人类学到基因组学之间研究者的节点，泰德·卡普特楚克是阐明安慰剂效应的先驱。今年，他和他的同事发表了一篇论文，突显人们在基因方面倾向于，或抵抗安慰剂效应的可能性。相关的基因控制分子，来塑造我们的情绪和目标驱动行为。同样在今年，卡普特楚克把它发表在了安慰剂伦理学中，而医师曾例行公事地规定这对于疾病来说是没有补救作用的。他和他的合著者强调，安慰剂效应是如何产生的，这不仅是来源于从一个瓶子里吞了一颗惰性药丸，而且根据我的经历，还来源于患者和治疗者之间的亲密互动中。阅读这些文章，我不禁回忆起了一个出现在2003年《洋葱》的标题：“美国食品和药品监督管理局批准销售安慰剂处方。”
